Дефіцит ААТ білка – на перший погляд, захворювання досить рідкісне – ним страждає всього лише один з кожних 2500 людей у світі. Однак це означає, що дефіцит ААТ білка спостерігається у сотень тисяч людей.
При цьому дане генетичне захворювання, при відсутності лікування або при неправильному лікуванні, має настільки негативний вплив на легені та печінку, що закінчується летальним наслідком.
Дане захворювання починає розвиватися в печінці і врешті-решт призводить до хронічного запалення легень, внаслідок чого хворий повільно задихається.
Лікування дефіциту ААТ білка є досить складним, однак завдяки ізраїльським вченим ситуація, можливо, незабаром зміниться на краще.
Як повідомляє ресурс ISRAEL21c, ізраїльською біофармацевтичною компанією Kamada, заснованою в 1990 році, була розроблена система «доставки» ліків в організм пацієнтів, які страждають вищеупомянутим захворюванням, що є набагато більш ефективною, ніж методи, що застосовуються на сьогодні.
Сьогодні це захворювання можна лікувати шляхом пересадки печінки та легень або ж постійного введення білка ААТ внутрішньовенно. Перший варіант показаний далеко не всім, а другий вимагає щотижневої госпіталізації і коштує більше ста тисяч доларів на рік.
Ізраїльтяни запропонували іншу методику лікування – введення білка ААТ не внутрішньовенно, а шляхом дихальних шляхів.
При вдиханні даного білка зникає необхідність постійно повторюваної госпіталізації, і пацієнти перестають втрачати час і відчувати дискомфортні відчуття. Крім того, зникає ризик зараження, неминучий при використанні внутрішньовенного методу.
На сьогоднішній день інноваційна методика знаходиться в розробці і проходить первинні та вторинні фази випробувань в Європі. Дані випробування планується завершити в 2012 році.